6月29日,根據國家藥品監督管理局藥品評審中心(CDE)官方網站顯示,北京中因科技有限公司(以下簡稱中因科技)ZVS101e注射液已納入突破性治療品種名單,用于治療結晶樣視網膜變性(BCD)。該里程碑事件是ZVS101e注射液從科學理論論證到人體臨床應用的重大突破,臨床上安全和有效性結果也證明了ZVS101e注射液優秀的臨床價值和未來上市的巨大潛力。
ZVS101e(rAAV8-hCYP4V2)研發理念由中因科技首席科學家、創始人楊麗萍研究員最早提出,經歷十余年艱辛探索,在2021年首次開展研究者發起的臨床試驗,是國際范圍內針對BCD疾病的第一個基因治療臨床試驗(NCT04722107),同年獲得美國FDA的孤兒藥資格授權。2022年ZVS101e注射液獲得中美Investigational New Drug(IND)批件,2023年2月完成I/Ⅱ期臨床試驗首例受試者入組,是世界范圍內針對BCD開展的首個注冊性臨床試驗。目前該藥物已完成I/Ⅱ期臨床試驗,即將進入Ⅲ期臨床試驗階段,有望為目前無藥可治的BCD疾病帶來突破性的治療前景,從而為患者提供新的、潛在的治療選擇。
中因科技是眼科基因治療引領者,專業從事遺傳眼病基因診斷和基因治療藥物開發的國家高新技術企業,致力于為遺傳性眼病患者提供精準診斷和治療“一站式”服務。中因科技基于診斷平臺建立遺傳眼病數據庫及大隊列,總結出中國患者的突變頻譜,為藥物研發提供治療靶點;在此基礎上開發具有獨立自主知識產權的藥物,包括基因替代治療和基因編輯治療,力爭實現“從零到一”的突破。目前已建立靶標篩選、基礎研究、動物實驗驗證、干細胞驗證、AAV病毒研發和生產、臨床試驗運營和藥物注冊申報等完整的藥物開發體系。
北京首都科技發展集團有限公司(以下簡稱“首發展集團”)是北京市科委、中關村管委會履行國有資產出資人職責的國有獨資公司。2019年,首發展旗下北京首科開陽創業投資中心(有限合伙)參與完成對中因科技的天使輪投資。
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